Verschlagwortet: Spinale Muskelatrophie (SMA)

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist die häufigste genetische Kindestodesursache. In Deutschland leiden zurzeit etwa 2.000 Personen an SMA. Bei etwa der Hälfte der Patienten ist die Krankheit so stark ausgeprägt, dass sie innerhalb der ersten beiden Lebensjahre versterben. Bisher gibt es keine Therapie für SMA. In einer internationalen Zusammenarbeit hat die...